Die Kernaktivität des Unternehmens Krystal Biotech, Inc. ist die Entwicklung und Herstellung von Arzneimitteln, insbesondere von Biopharmazeutika. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Forschung und Entwicklung von neuen Therapeutika, die auf der Basis von genetischen und biotechnologischen Verfahren entwickelt werden. Die Produkte des Unternehmens zielen auf die Behandlung von verschiedenen Krankheiten und Erkrankungen ab, darunter auch seltene genetische Erkrankungen.