Die Kernaktivität des Unternehmens EffRx Pharmaceuticals SA besteht in der Entwicklung, Zulassung und Vermarktung von Arzneimitteln für seltene und Nischen-Krankheiten in Europa und der Schweiz. Das Unternehmen konzentriert sich insbesondere auf die Spätphase der Arzneimittelentwicklung und den Markteintritt von Therapeutika für Patienten mit seltenen Krankheiten wie Osteoporose, Adrenalinsuffizienz, kongenitale Nebennierenhyperplasie und Niemann-Pick-Krankheit. EffRx arbeitet eng mit Partnern zusammen, um neue Arzneimittel zu entwickeln und auf den Markt zu bringen, und bietet beschleunigte Entscheidungsprozesse und schnelle Markteintritte für seine Kunden.