Soutenir la recherche thérapeutique sur les maladies rares ou orphelines en raison du manque de soutien financier souvent rencontré par les laboratoires de recherche publics sur les maladies rares ou orphelines. Collecter des fonds pour soutenir la recherche scientifique dans le domaine des maladies rares ou orphelines. Financer la recherche préclinique et clinique sur les maladies rares ou orphelines, en attribuant des fonds aux demandes des laboratoires de recherche. Collecter des fonds pour soutenir la recherche scientifique sur une maladie rare spécifique (par exemple, les maladies métaboliques du foie). Promouvoir et financer l'application thérapeutique de nouveaux protocoles scientifiques afin de trouver un remède aux maladies rares ou orphelines incurables. Informer et éduquer le public sur la problématique des maladies rares ou orphelines.