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Verificato· 2 fonti

Sarepta International Holdings GmbH

Riepilogo

Sull'azienda

L'attività principale dell'azienda Sarepta Therapeutics è lo sviluppo e la produzione di terapie geniche per il trattamento di malattie rare, in particolare distrofie muscolari come la distrofia muscolare di Duchenne, la distrofia muscolare del cingolo degli arti (LGMD) e la malattia di Charcot-Marie-Tooth. L'azienda si concentra sulla ricerca e sullo sviluppo della medicina genetica di precisione e si è posta l'obiettivo di aumentare l'efficienza nello sviluppo dei farmaci e di ridurre il tempo dal laboratorio al paziente.

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Medicina genetica di precisione per le malattie rare
Medicina genetica di precisione per le malattie rare, sviluppata tramite Gene Therapy, tecnologie a RNA ed editing genico; focus su malattie genetiche neuromuscolari e altre condizioni genetiche rare.
Sviluppo di terapie geniche
Sviluppo di terapie geniche per integrare geni mancanti o difettosi; include il Gene Therapy Engine e lo sviluppo di terapie per malattie genetiche rare.
Tecnologie a RNA
Tecnologie a RNA con approccio Exon-Skipping per il trattamento delle malattie genetiche; parte della piattaforma Precision-Genetic-Medicine e orientata alle malattie rare.
Editing genico
Editing genico per rimuovere o tagliare esoni mutati, tra cui con CRISPR/Cas9; parte delle attività di sviluppo per le malattie genetiche rare.
Studi clinici
Studi clinici per terapie in fase di studio in diverse fasi di sviluppo; progettati e condotti con attenzione per sviluppare trattamenti per le malattie rare.

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Sede

Baarerstrasse 14
6300 Zugo

A colpo d’occhio

Forma giuridica
Società a garanzia limitata
IDI
CHE-319.605.632
Fondata
2017 · 9 anni
Ultima modifica al RC
17 ottobre 2023
Dipendenti
1 a 10

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