L'attività principale dell'azienda Sarepta Therapeutics è lo sviluppo e la produzione di terapie geniche per il trattamento di malattie rare, in particolare distrofie muscolari come la distrofia muscolare di Duchenne, la distrofia muscolare del cingolo degli arti (LGMD) e la malattia di Charcot-Marie-Tooth. L'azienda si concentra sulla ricerca e sullo sviluppo della medicina genetica di precisione e si è posta l'obiettivo di aumentare l'efficienza nello sviluppo dei farmaci e di ridurre il tempo dal laboratorio al paziente.